利用巢狀工具變數設計:轉換者平均處理效果、識別、有效估計和普遍性

Concepts de base

本文介紹了一種新的巢狀工具變數假設,並研究了兩個潛在子群體(總是遵從者和轉換者)的平均處理效果的識別。我們導出了轉換者平均處理效果(SWATE)的有效影響函數,並提出了有效的估計器。我們還提出了正式的統計檢驗程序,用於檢驗在巢狀工具變數框架下處理效果的普遍性。

Résumé

本文介紹了一種新的巢狀工具變數設計,並研究了在這種設計下兩個潛在子群體(總是遵從者和轉換者)的平均處理效果的識別和估計。

主要內容包括:

1. 描述了巢狀工具變數設計的背景和動機,包括在多中心臨床試驗中使用不同版本的工具變數以及在HIV預防試驗中使用不同的遵從鼓勵措施。

2. 提出了巢狀工具變數設計的識別假設,包括部分單調性假設和巢狀工具變數假設。這些假設有助於消除16個潛在子群體中的10個,使總體只包含6個潛在子群體。

3. 定義了轉換者平均處理效果(SWATE)和總是遵從者平均處理效果(ACOATE)這兩個重要的因果參數,並證明了在提出的識別假設下這兩個參數是可識別的。

4. 提出了SWATE的有效估計器,包括一步估計器和基於估計方程的估計器。這些估計器具有良好的漸近性質。

5. 討論了在巢狀工具變數框架下檢驗處理效果同質性的可檢驗含義,並提出了兩種靈活的非參數檢驗程序。這些檢驗程序可以檢驗總是遵從者、轉換者和整體遵從者之間的處理效果是否存在差異。

總的來說,本文提出了一種新的巢狀工具變數設計,並系統地研究了其識別、估計和檢驗問題。這些方法有助於更好地理解工具變數分析的普遍性。

Stats

在PLCO試驗中,單一同意過程的整體遵從率為91.3%,而雙重同意過程的遵從率下降到71.2%。
在PLCO試驗中,單一同意過程與接受癌症篩查之間的比值比為2.2(95%CI: 2.0 to 2.5)。

Citations

"在不同試驗中測試同一HIV預防措施(如每日口服預防)的大規模HIV預防試驗,由於各種原因(包括遵從鼓勵措施的方法)而可能出現相當不同的遵從率。"
"參與者在一個具有較低遵從率的試驗中是遵從者,在遵從率較高的試驗中仍然會是遵從者的假設,我們將其稱為巢狀工具變數假設。"

Idées clés tirées de

Nested Instrumental Variables Design: Switcher Average Treatment Effect, Identification, Efficient Estimation and Generalizability

by Rui Wang, Yi... à arxiv.org 10-03-2024

https://arxiv.org/pdf/2405.07102.pdf

Questions plus approfondies

在實際應用中,如何評估巢狀工具變數假設的合理性?

在實際應用中，評估巢狀工具變數假設的合理性可以通過幾個步驟進行。首先，研究者需要檢查假設的可驗證性，特別是對於假設2(iv)的“巢狀工具變數”假設，這要求在較弱的工具變數下的遵從者在較強的工具變數下也必須是遵從者。這可以通過比較不同工具變數下的遵從率來進行初步評估。其次，研究者可以利用觀察到的基線特徵來進行分層分析，檢查在不同子群體中遵從者的行為是否一致。此外，進行敏感性分析也是一種有效的方法，通過改變模型假設或使用不同的工具變數來觀察結果的穩定性。最後，使用統計檢驗來檢查工具變數的有效性和相關性，例如進行過度識別檢驗，以確保所選擇的工具變數不僅是相關的，且滿足排除限制條件。

除了比較總是遵從者和轉換者的處理效果外,還有哪些其他方法可以用來評估工具變數分析結果的普遍性?

除了比較總是遵從者和轉換者的處理效果外，還可以採用幾種方法來評估工具變數分析結果的普遍性。首先，可以進行異質性分析，通過檢查不同基線特徵（如年齡、性別、健康狀況等）對處理效果的影響，來評估結果在不同人群中的適用性。其次，進行多中心研究或跨地區的比較分析，可以幫助評估工具變數分析結果在不同環境或文化背景下的穩定性。此外，使用模擬研究來生成不同情境下的數據，並檢查工具變數分析的結果是否一致，也是評估普遍性的一種有效方法。最後，進行長期跟蹤研究，觀察隨時間變化的處理效果，能夠提供對結果普遍性的進一步見解。

巢狀工具變數設計的思想是否可以推廣到其他類型的準實驗設計,例如回歸不連續設計?

巢狀工具變數設計的思想確實可以推廣到其他類型的準實驗設計，例如回歸不連續設計（RDD）。在RDD中，研究者通常利用一個連續的變數作為切割點來區分處理組和對照組，這與巢狀工具變數設計中的多個工具變數的使用有相似之處。具體而言，研究者可以考慮在不同的切割點下，分析不同子群體的處理效果，這樣可以更好地理解處理效果的異質性。此外，類似於巢狀工具變數設計中的假設檢驗，RDD也可以進行假設檢驗，以確保在切割點附近的觀察單位在其他特徵上是可比的。這樣的推廣不僅能夠增強因果推斷的有效性，還能提高結果的普遍性和外部有效性。