乳癌治療費用與存活率無關

מושגי ליבה

新開發的乳癌藥物價格與患者的整體存活率和無疾病進展生存期並無關聯。

תקציר

這項研究分析了26種獲得美國食品藥品監督管理局(FDA)批准的新型乳癌藥物,重點關注這些新療法的開發、效益、臨床試驗和價格。研究發現:

1. 新藥的整體存活期(OS)風險比為0.78(95%CI, 0.74-0.82),無疾病進展生存期(PFS)風險比為0.59(95%CI, 0.54-0.64),腫瘤反應相對風險為1.61(95%CI, 1.46-1.76)。OS中位數改善2.8個月(四分位數範圍[IQR], 1.8-5.8個月),PFS中位數改善4.4個月(IQR, 2.2-7.1個月)。單臂試驗中,客觀反應率為31%(95%CI, 10-53%)。

2. OS和PFS之間的相關性較低(P = 0.031)。

3. 60%的治療方案獲得"高價值"的歐洲腫瘤內科學會臨床效益評估量表(ESMO-MCBS)評分,14%顯示生活質量改善。

4. 2023年藥物平均月費用為16,013美元。藥物價格與OS、PFS效益或ESMO-MCBS評分無關。每增加一年生命的中位價值為62,419美元(IQR, 25,840-86,062美元)。

總的來說,新開發的乳癌藥物價格與其對患者的臨床效益並不相關,這表明我們可能需要為僅有邊際效益的藥物支付較低的價格。ESMO-MCBS量表可作為價格談判的指引,幫助識別高價值的治療方案。

סטטיסטיקה

新藥的整體存活期(OS)風險比為0.78(95%CI, 0.74-0.82)。
新藥的無疾病進展生存期(PFS)風險比為0.59(95%CI, 0.54-0.64)。
新藥的腫瘤反應相對風險為1.61(95%CI, 1.46-1.76)。
OS中位數改善2.8個月(四分位數範圍[IQR], 1.8-5.8個月)。
PFS中位數改善4.4個月(IQR, 2.2-7.1個月)。
單臂試驗中,客觀反應率為31%(95%CI, 10-53%)。
2023年藥物平均月費用為16,013美元。
每增加一年生命的中位價值為62,419美元(IQR, 25,840-86,062美元)。

ציטוטים

"我們的分析顯示,新型乳癌藥物的每月治療費用與其OS或PFS效益並無關聯。這表明,在美國,我們並未為提供更大患者效益的藥物支付更高的價格,相反,這也表明我們可能(也許應該)為僅有邊際效益的藥物支付較低的價格。ESMO-MCBS量表顯示了類似的結果。"

תובנות מפתח מזוקקות מ:

Treatment Cost Not Tied to Survival in Breast Cancer

by Lisa Mulcahy ב- www.medscape.com 09-26-2024

https://www.medscape.com/viewarticle/numbers-monthly-treatment-cost-not-tied-survival-breast-2024a1000hho

שאלות מעמיקות

新藥獲批時以PFS作為主要終點指標是否存在問題?這是否可能導致一些藥物無法真正改善患者的整體存活率或生活質量?

在新藥獲批時，以無進展生存期（PFS）作為主要終點指標確實存在問題。PFS作為一個替代性終點，主要衡量腫瘤是否縮小或增大，並不直接反映患者的整體存活率（OS）或生活質量（QoL）。如研究所示，PFS與OS之間的相關性較低，這意味著一些藥物可能在短期內顯示出對腫瘤的控制，但並不一定能延長患者的生命或改善其生活質量。這種情況可能導致一些藥物獲得加速批准，卻未能真正提供臨床上有意義的益處，甚至可能因副作用而影響患者的整體健康。因此，依賴PFS作為唯一的評估標準，可能會使患者面臨不必要的風險，而無法獲得實質性的生存改善。

如何評估新藥對患者生活質量的影響?這是否應該成為新藥審批的重要考量因素?

評估新藥對患者生活質量的影響可以通過多種方法進行，包括使用標準化的生活質量量表（如EORTC QLQ-C30或FACT-G），這些量表能夠量化患者在治療過程中的身體、心理和社會功能。此外，臨床試驗中應納入患者報告的結果（PROs），以便直接從患者的角度了解治療對其日常生活的影響。生活質量的改善應該成為新藥審批的重要考量因素，因為延長生命的同時，患者的生活質量也應得到保障。若新藥無法改善或甚至降低生活質量，則其臨床價值將受到質疑。因此，將生活質量納入評估標準，能夠更全面地反映新藥的臨床效益。

如何設計臨床試驗,既能評估新藥的整體存活率效果,又能評估其對患者生活質量的影響?這需要平衡哪些因素?

設計臨床試驗以同時評估新藥的整體存活率和對患者生活質量的影響，需要考慮多個因素。首先，試驗應選擇合適的主要終點，通常應以OS為主要終點，並將QoL作為次要終點。這樣可以確保研究的重點在於延長患者的生命，同時也不忽視生活質量的改善。其次，試驗設計應包括多樣化的患者群體，以確保結果的普遍性和適用性。此外，應在試驗中納入患者報告的結果，以便直接收集患者對生活質量的評價。最後，試驗的隨訪時間應足夠長，以便能夠觀察到OS和QoL的變化。這樣的設計不僅能夠提供新藥的臨床效益的全面評估，還能幫助醫療決策者在藥物的價值和成本之間找到平衡。