在模擬目標試驗中針對因缺少資格標準而產生的選擇偏差進行調整

Temel Kavramlar

在模擬目標試驗中，由於電子健康記錄數據的缺失，特別是在定義資格標準的變量方面，可能會導致選擇偏差，而逆概率加權法可以有效地解決這個問題。

Özet

Benz, L., Mukherjee, R., Wang, R. 等人。在模擬目標試驗中針對因缺少資格標準而產生的選擇偏差進行調整。 Lifetime Data Anal (2024). https://doi.org/10.1007/s10985-024-09682-w

本研究旨在探討在模擬目標試驗中，如何解決因缺少資格標準而產生的選擇偏差問題，特別是在電子健康記錄數據分析中。

Önemli Bilgiler Şuradan Elde Edildi

Adjusting for Selection Bias Due to Missing Eligibility Criteria in Emulated Target Trials

by Luke Benz, R... : arxiv.org 10-08-2024

https://arxiv.org/pdf/2406.16830.pdf

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在哪些情況下，即使在模擬目標試驗中，缺少資格標準數據也不會導致選擇偏差？

即使在模擬目標試驗中，如果滿足以下條件，缺少資格標準數據也可能不會導致選擇偏差：

數據缺失與治療分配和結果無關： 當數據缺失機制與治療分配（例如，醫生根據患者的病情決定是否進行某項檢查，而該檢查結果是資格標準之一）和結果（例如，數據記錄人員更容易遺漏病情較輕患者的數據，而病情輕重與結果相關）均無關時，選擇偏差就不會產生。換句話說，數據缺失是完全隨機的，或者至少是與治療和結果條件獨立的。
治療資格與研究資格完全一致： 在某些情況下，接受治療的資格與納入研究的資格標準完全相同。例如，在研究某種新型藥物療效時，只有符合特定條件的患者才能接受該藥物治療，而這些條件也正是研究的納入標準。在這種情況下，由於所有接受治療的患者都自動符合研究資格，因此數據缺失不會導致選擇偏差。
數據缺失僅限於非關鍵資格標準： 如果數據缺失僅限於對治療效果估計影響很小的資格標準，則選擇偏差的影響可能微乎其微。例如，在一項關於降壓藥療效的研究中，如果數據缺失僅限於患者的種族信息，而種族與降壓藥療效無關，則選擇偏差的影響可能可以忽略不計。

需要注意的是，在實際研究中，很難完全滿足上述條件。因此，即使在數據缺失看似不嚴重的情況下，也應仔細評估選擇偏差的可能性，並考慮使用適當的統計方法進行調整。

如何將本研究提出的逆概率加權法框架擴展到其他類型的觀察性研究設計中？

本研究提出的逆概率加權法框架主要針對模擬目標試驗中因缺少資格標準數據而產生的選擇偏差。然而，該框架的核心思想，即通過加權調整樣本中不同群體的比例，使其更接近目標人群，可以應用於其他類型的觀察性研究設計中，例如：

匹配隊列研究： 在匹配隊列研究中，可以根據患者的治療組別和已知混雜因素進行匹配，但匹配過程中可能會遺漏某些資格標準數據。此時，可以使用逆概率加權法，根據可觀察到的混雜因素和治療組別，估計每個患者的資格標準數據缺失概率，並據此進行加權調整，以減少選擇偏差。
橫斷面研究： 在橫斷面研究中，由於數據收集的時間點是固定的，因此更容易出現數據缺失的情況。例如，在調查某地區居民的健康狀況時，部分居民可能因為各種原因沒有參與調查，導致數據缺失。此時，可以使用逆概率加權法，根據可觀察到的特徵（例如，年齡、性別、 socioeconomic status 等），估計每個居民參與調查的概率，並據此進行加權調整，以提高研究結果的代表性。
病例對照研究： 在病例對照研究中，選擇偏差可能來自於病例組和對照組的選擇過程。例如，在研究吸煙與肺癌的關係時，如果病例組主要來自於醫院的重症監護室，而對照組則來自於社區，則可能會高估吸煙與肺癌的關聯性。此時，可以使用逆概率加權法，根據可觀察到的特徵，估計每個個體被選入病例組或對照組的概率，並據此進行加權調整，以減少選擇偏差。

需要注意的是，在將逆概率加權法應用於其他研究設計時，需要根據具體情況調整加權變量的選擇和模型的設定。

電子健康記錄數據的日益普及如何改變我們對觀察性研究中選擇偏差的思考方式？

電子健康記錄 (EHR) 數據的日益普及為觀察性研究提供了前所未有的機遇，但也為選擇偏差帶來了新的挑戰。
EHR 數據如何改變我們對選擇偏差的思考方式：

數據規模和複雜性： EHR 數據通常包含大量患者的詳細信息，這使得研究人員能夠進行更大規模、更精確的觀察性研究。然而，EHR 數據的複雜性也增加了選擇偏差的可能性。例如，EHR 數據中可能包含來自不同醫療機構、使用不同數據錄入標準的信息，這就需要研究人員在分析數據時更加謹慎地考慮選擇偏差的影響。
數據缺失機制： EHR 數據的收集 primarily 是為了臨床診療，而不是為了研究目的。因此，EHR 數據中經常存在數據缺失的情況，而這些缺失往往不是隨機的，而是與患者的病情、治療方案等因素相關。這就需要研究人員更加深入地了解數據缺失機制，並使用適當的統計方法進行調整。
新的分析方法： EHR 數據的普及促進了新的分析方法的發展，例如本研究中提到的逆概率加權法。這些方法可以幫助研究人員更好地控制選擇偏差，提高觀察性研究結果的可靠性。

EHR 數據帶來的挑戰：

數據質量： EHR 數據的質量可能參差不齊，例如存在數據缺失、數據錯誤、數據不一致等問題。這些問題都可能導致選擇偏差，需要研究人員在數據清洗和分析過程中加以解決。
數據隱私和安全： EHR 數據包含患者的敏感信息，因此在使用這些數據進行研究時，必須充分考慮數據隱私和安全問題。

總之，EHR 數據的日益普及為觀察性研究帶來了新的機遇和挑戰。研究人員需要更加重視選擇偏差的問題，並積極探索新的方法來控制選擇偏差，以充分利用 EHR 數據的價值。