本文では、ティモシー症候群という重篤な発達障害の治療法開発に向けた取り組みについて述べられている。
これまで、人間の脳の疾患メカニズムを理解し、治療法を検討するための適切なモデルシステムが不足していたが、近年の技術進歩により、患者由来の誘導多能性幹細胞から作製した脳オルガノイドを用いることが可能になった。
Chen らの研究では、このような脳オルガノイドを用いて、ティモシー症候群の病態メカニズムの解明と、RNAを標的とした新たな治療法の可能性を示している。
この成果は、難治性の神経疾患に対する治療法開発に大きな期待を与えるものと考えられる。
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by Silvia Velas... 於 www.nature.com 04-24-2024
https://www.nature.com/articles/d41586-024-00911-1深入探究