希少疾患治療薬開発における統計学的観点からの課題と対応戦略の可能性

希少疾患治療薬の開発には、疾患の希少性、有効なエンドポイントの欠如、小規模な患者集団など、統計学的観点から独自の課題が存在するが、本稿では、これらの課題に対する戦略と、規制当局による承認を得るための適切なエビデンスを生み出すための追加的な考慮事項について考察する。