Kernkonzepte
FDAは、RDEB治療薬の承認申請に関して、製造プロセスの検証に関する追加情報の提出を要求した。
Zusammenfassung
FDAは、RDEB(劣性栄養性表皮水疱症)治療薬であるprademagene zamikeracel(pz-cel)の生物学的製剤承認申請(BLA)に対して、完全回答書(CRL)を発行しました。FDAは、製造および試験方法の検証に関する情報の追加提出を求めています。一方で、臨床的な有効性や安全性に関する問題は指摘されていません。
製造会社のAbeona Therapeuticsは、2024年第3四半期にBLAの再提出を予定しています。この申請は、RDEB患者を対象とした第3相VIITAL試験と第1/2a相試験のデータに基づいています。
Statistiken
RDEB患者では、COL7A1遺伝子の欠陥により、第7型コラーゲンの産生ができないことが原因となっている。
pz-celは、患者の皮膚細胞にCOL7A1遺伝子を導入し、正常な第7型コラーゲンの発現を可能にすることで、創傷治癒と疼痛緩和を目指す治療法である。
Zitate
「FDAは、製造および試験方法の検証に関する情報の追加提出を求めています。一方で、臨床的な有効性や安全性に関する問題は指摘されていません。」