Alapfogalmak
臨床試験の中間解析には様々な側面があり、それらを適切に理解し、透明性を持って伝達することが重要である。
Kivonat
本論文では、製薬業界、規制当局、学界の統計家チームが、臨床試験の中間解析に関する主要な概念と考慮事項について、マルチステークホルダーの視点から説明している。
まず、仮説検定、推定、中間解析の目的の違いについて説明している。中間解析の結果は、最終的な結論ではなく、推定精度を高めるための更新分析の一部にすぎないことを強調している。
次に、中間解析の種類(有効性、futility、安全性、適応デザイン)と、それらの用語の使い分けについて提案している。特に、中間解析で帰無仮説が棄却された場合は「確認的分析」と呼ぶべきであり、それ以降の「更新分析」は推定を目的としていることを説明している。
また、パイプライン情報、過剰/過小実行などの概念を導入し、時間依存性エンドポイントにおける中間解析の特徴について詳述している。
最後に、プロトコルや統計解析計画書への記載例を示し、結果の報告方法についても提案している。
全体として、中間解析を含む適応デザインの設計、実施、報告における用語の標準化と、ステークホルダー間の共通理解の醸成を目指している。
Statisztikák
中間解析1時点(129イベント時)のハザード比は1.07であった。
中間解析2時点(257イベント時)のハザード比の臨界値は0.731であった。
Idézetek
"中間解析の結果は、最終的な結論ではなく、推定精度を高めるための更新分析の一部にすぎない。"
"中間解析で帰無仮説が棄却された場合は「確認的分析」と呼ぶべきであり、それ以降の「更新分析」は推定を目的としている。"