전문가가 아닌 당신 스스로가 임상시험 데이터를 해석하라

Core Concepts

전문가들이 임상시험 결과를 잘못 해석하는 경우가 많으므로, 환자와 일반 대중은 스스로 임상시험 데이터를 비판적으로 검토해야 한다.

Abstract

이 글은 임상시험 데이터 해석에 대한 전문가들의 잘못된 관행을 지적하고 있다.
주요 내용은 다음과 같다:

많은 전문가들이 임상시험 결과의 통계적 유의성(p-값)에만 집중하고 실제 임상적 의미를 간과하는 경우가 있다. 예를 들어 DESTINY-Breast03 및 STAMPEDE 임상시험에서 매우 작은 p-값을 보였다는 점만 강조했지, 실제 임상적 이점에 대해서는 충분히 설명하지 않았다.

p-값은 단순히 귀무가설이 참일 때 관찰된 결과가 나올 확률을 나타낼 뿐, 실제 임상적 의미를 반영하지 않는다. 따라서 p-값만으로 약물의 효과를 판단해서는 안 된다.

전문가들이 p-값에 집착하는 이유는 대규모 임상시험에서는 작은 차이도 통계적으로 유의할 수 있기 때문이다. 따라서 전문가들은 HR, 생존기간, Kaplan-Meier 곡선 등 다양한 지표를 종합적으로 고려해야 한다.

환자와 일반 대중은 전문가들의 해석에 맹신하지 말고 스스로 임상시험 데이터를 비판적으로 검토해야 한다. 저자는 이를 위해 Medscape에서 관련 교육 영상을 제공할 예정이다.

Stats

DESTINY-Breast03 임상시험에서 trastuzumab deruxtecan의 중앙 무진행 생존기간은 도달하지 않았으나, trastuzumab emtansine(T-DM1)은 6.8개월이었다. 위험비(HR)는 0.28(95% CI, 0.22-0.37)이었고, p-값은 7.8 × 10-22였다.
STAMPEDE 임상시험에서 abiraterone plus prednisolone을 안드로겐 차단요법에 추가하면 6년 생존율이 77%에서 86%로 증가했다. 위험비(HR)는 0.6(95% CI, 0.48-0.73)이었고, p-값은 9.3 x 10-7이었다.

Quotes

"If an expert cites a small P value as implying a drug is very effective, the probability that the expert has real expertise interpreting clinical trials is significantly low."
"The smaller the p-value, the greater the statistical incompatibility of the data with the null hypothesis."
"P-values do not measure the probability that the studied hypothesis is true, or the probability that the data were produced by random chance alone."

Key Insights Distilled From

'Be Your Own Expert': Interpreting Clinical Trial Data

by Bishal Gyawa... at www.medscape.com 05-29-2024

https://www.medscape.com/viewarticle/be-your-own-expert-interpreting-clinical-trial-data-2024a1000a2u

Deeper Inquiries

임상시험 결과에 대한 전문가들의 해석이 잘못되는 이유는 무엇일까?

전문가들이 임상시험 결과를 잘못 해석하는 이유는 주로 P 값에 대한 오해와 집착 때문입니다. 많은 전문가들이 작은 P 값이 의약품이 매우 효과적이라는 것을 시사한다고 생각하지만, 실제로 P 값은 임상 효과의 규모에 대해 아무것도 말해주지 않습니다. 이러한 오해로 인해 전문가들은 임상시험 결과를 올바르게 해석하지 못하고, 잘못된 정보를 널리 보급하게 됩니다.

전문가들이 p-값에 집착하는 이유는 무엇이며, 이를 어떻게 극복할 수 있을까?

전문가들이 P 값에 집착하는 이유는 통계적 유의성을 강조하고자 하는 경향이 있기 때문입니다. 그러나 P 값은 임상적인 의미와는 무관하며, 오로지 귀무가설이 참이라면 우리가 관찰한 결과를 얻을 확률을 나타냅니다. 이를 극복하기 위해서는 P 값 외에도 HR, CI, 생존 시간, Kaplan-Meier 곡선 등 다양한 지표를 함께 고려하여 임상시험 결과를 종합적으로 판단해야 합니다. 또한, P 값이 작을수록 데이터가 귀무가설과 상반되는 정도가 크다는 것을 이해하고, P 값만으로 결론을 내리지 말아야 합니다.

임상시험 데이터를 올바르게 해석하기 위해 환자와 일반 대중이 어떤 노력을 해야 할까?

환자와 일반 대중이 임상시험 데이터를 올바르게 해석하기 위해서는 기본적인 통계 원리를 이해하고, 헤드라인에 속지 않도록 노력해야 합니다. P 값이나 통계적 유의성에만 집중하는 것이 아니라, 임상적인 의미와 실제적인 임상 혜택을 고려해야 합니다. 또한, 임상시험 결과를 비판적으로 분석하고, 다양한 전문가들의 의견을 듣고 비교하여 종합적인 판단을 내리는 것이 중요합니다. 환자와 일반 대중이 자신만의 전문가가 되어 임상시험 데이터를 올바르게 해석하고, 임상 결정을 내릴 수 있도록 노력해야 합니다.