医薬品開発

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臨床試験の中間解析には様々な側面があり、それらを適切に理解し、透明性を持って伝達することが重要である。

AIを使って既に承認されている医薬品の新しい用途を見つけ出し、特に希少疾患の治療薬開発を加速させる。

大規模言語モデルは、疾患メカニズムの理解、医薬品の発見と開発、臨床試験の最適化において革新的な方法論を提供している。

セマグルチドを含む徐放性ハイドロゲル製剤の開発により、1回の投与で1か月にわたる安定的な薬物放出が可能となり、2型糖尿病や肥満患者の服薬アドヒアランスと生活の質の向上が期待される。

ゾダシランは、最適な投薬療法を受けている混合型高脂血症患者において、トリグリセリドや各種リポ蛋白質レベルを大幅に低下させる。

新しい抗生物質「ロラミシン」は、グラム陰性菌に特異的に作用しつつ有益な腸内細菌叢を保護する革新的な仕組みを持っている。これは、薬剤耐性菌への新たな治療法となる可能性がある。

抗スパイクIgG誘発性の過剰炎症は、SYKおよびPI3Kの阻害剤によって特異的に抑制できる。SYK阻害剤のentospletinibが最も有望な候補薬であり、抗スパイクIgG誘発性の内皮障害や血栓形成も抑制する。さらに、entospletinibは懸念される変異株によって誘発される炎症も抑制する。

乳がんの4つのサブタイプ(ホルモン受容体陽性かつHER2陰性、ホルモン受容体陽性かつHER2陽性、ホルモン受容体陰性かつHER2陽性、ホルモン受容体陰性かつHER2陰性)を標的とするため、EGFR、HER2、ER、NF-κB、PRを阻害する新規化合物の同定が重要である。

新しいPCSK9阻害薬レロダルシベプは、心血管疾患患者のLDLコレステロールを1年間で50%以上低下させることが示された。

遺伝的エビデンスを持つ医薬品開発メカニズムは、そうでないものに比べて2.6倍の成功率がある。この相対的な成功率は治療領域や開発フェーズによって異なり、因果遺伝子の確信度が高まるほど改善するが、遺伝的効果量、マイナーアリル頻度、発見年には大きな影響を受けない。

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