Centrala begrepp
HPSE2遺伝子導入療法は、尿路性器症候群マウスモデルの膀胱機能障害を改善する。
Sammanfattning
本研究では、尿路性器症候群(UFS)の原因遺伝子であるHPSE2の遺伝子導入療法の有効性を検討した。
まず、野生型マウスにAAV9/HPSE2ベクターを新生仔期に投与したところ、骨盤神経節への遺伝子導入と HPSE2 の発現が確認された。一方で、肝臓や腎臓への遺伝子導入は認められなかった。
次に、HPSE2 変異マウスにAAV9/HPSE2を投与したところ、以下の効果が得られた:
変異マウスの膀胱が著明に拡張する所見が改善された。
膀胱頸部の神経性弛緩障害が改善された。
膀胱平滑筋の神経性収縮障害が改善された。
これらの結果から、HPSE2遺伝子導入療法は、UFS の主要な病態である膀胱自律神経障害を改善することが示された。本研究は、遺伝性膀胱機能障害に対する初めての遺伝子治療の成功例であり、今後の臨床応用に向けた重要な一歩となる。
Statistik
変異マウスの膀胱は野生型マウスに比べ有意に拡張していた。
変異マウスの膀胱頸部の神経性弛緩反応は野生型の約3分の1に低下していた。
変異マウスの膀胱平滑筋の神経性収縮反応は野生型の約半分に低下していた。
HPSE2遺伝子導入により、変異マウスの膀胱頸部の神経性弛緩反応は野生型と同等まで改善した。
HPSE2遺伝子導入により、変異マウスの膀胱平滑筋の神経性収縮反応は約2.5倍に改善した。
Citat
"現在、REOLUT障害の根本的な病態メカニズムに対処する治療法はない。"
"本研究は、遺伝性膀胱機能障害に対する初めての遺伝子治療の成功例である。"
"HPSE2遺伝子導入療法は、UFS の主要な病態である膀胱自律神経障害を改善することが示された。"