แนวคิดหลัก
유럽 집행위원회가 파록시즘성 야간 혈색소뇨증 환자의 보완 치료제로 danicopan을 승인했다. Danicopan은 보체 시스템의 핵심 단백질인 factor D를 선택적으로 억제하여 잔여 용혈성 빈혈을 개선할 수 있다.
บทคัดย่อ
파록시즘성 야간 혈색소뇨증(PNH)은 희귀하지만 잠재적으로 생명을 위협할 수 있는 만성 진행성 질환이다. PNH는 PIGA 유전자 돌연변이로 인해 발생하며, 이로 인해 보체 활성화가 유발되어 혈관 내 용혈, 혈전증, 감염 등의 증상이 나타난다.
현재 표준 치료는 항-C5 단클론항체인 ravulizumab 또는 eculizumab을 투여하는 것이지만, 10-20%의 환자에서 여전히 잔여 용혈성 빈혈이 지속된다. 이에 유럽 집행위원회는 danicopan을 ravulizumab 또는 eculizumab의 보완 치료제로 승인했다. Danicopan은 보체 시스템의 핵심 단백질인 factor D를 선택적으로 억제하여 잔여 용혈성 빈혈을 개선할 수 있다.
ALPHA 임상시험에서 danicopan 투여군은 위약군에 비해 12주 후 평균 헤모글로빈 수치가 유의하게 증가했으며, 피로감 및 빈혈 감소, 수혈 필요성 감소 등의 효과가 관찰되었다. 안전성 측면에서도 danicopan은 내약성이 양호한 것으로 나타났다.
สถิติ
파록시즘성 야간 혈색소뇨증 환자의 5년 및 10년 사망률은 각각 약 35%와 50%이다.
ALPHA 임상시험에서 danicopan 투여군의 평균 헤모글로빈 수치 증가량은 2.94 g/dL, 위약군은 0.50 g/dL였다.
คำพูด
"Danicopan은 보체 시스템의 핵심 단백질인 factor D를 선택적으로 억제하여 잔여 용혈성 빈혈을 개선할 수 있다."
"ALPHA 임상시험에서 danicopan 투여군은 위약군에 비해 12주 후 평균 헤모글로빈 수치가 유의하게 증가했으며, 피로감 및 빈혈 감소, 수혈 필요성 감소 등의 효과가 관찰되었다."