Core Concepts
ティモシー症候群の治療法開発に向けて、患者由来の幹細胞から作製した脳オルガノイドを用いた研究が行われている。
Abstract
本文では、ティモシー症候群という重篤な発達障害の治療法開発に向けた取り組みについて述べられている。
これまで、人間の脳の疾患メカニズムを理解し、治療法を検討するための適切なモデルシステムが不足していたが、近年の技術進歩により、患者由来の誘導多能性幹細胞から作製した脳オルガノイドを用いることが可能になった。
Chen らの研究では、このような脳オルガノイドを用いて、ティモシー症候群の病態メカニズムの解明と、RNAを標的とした新たな治療法の可能性を示している。
この成果は、難治性の神経疾患に対する治療法開発に大きな期待を与えるものと考えられる。
Stats
ティモシー症候群は重篤な発達障害の一つである。
患者由来の誘導多能性幹細胞から作製した脳オルガノイドを用いることで、疾患メカニズムの解明と新たな治療法の開発が期待できる。
Quotes
「ティモシー症候群のような重篤な神経疾患に対する治療法開発には、適切なモデルシステムが不可欠である」
「患者由来の誘導多能性幹細胞から作製した脳オルガノイドは、疾患メカニズムの解明と新たな治療法の探索に大きな可能性を秘めている」