隨機對照試驗(RCT)是目前評估新藥療效的黃金標準,但其樣本量有限且成本高昂。觀察性研究數據更容易獲取且更具代表性,因此利用觀察性數據來補充 RCT 數據具有相當大的潛力。醫學指南建議報告風險差(RD)和風險比(RR),以便更全面地理解藥物療效。然而,與 RD 相比,目前估計觀察性數據中 RR 的方法較少。
本文分析了 RCT 中常用的 RR 估計量,並針對觀察性數據提出了幾種 RR 估計量,包括:
本文針對所有估計量建立了其漸近正態性,並推導出漸近置信區間。
本文透過模擬研究比較了不同估計量在觀察性數據中的表現,並分析了所提出的置信區間的覆蓋率和長度。結果顯示:
本文提出了幾種在觀察性研究中估計風險比的方法,並透過模擬研究比較了它們的表現。結果顯示,RR-AIPW 估計量在多種情況下都具有良好的表現,並且具有最佳的理論保證。
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by Ahmed Boughd... at arxiv.org 10-17-2024
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