Von Algorithmen zu Handlungen: Eine verbesserte Patientenversorgung erfordert Kausalität

Core Concepts

Vorhersagemodelle, die auf historischen Behandlungsentscheidungen basieren, können zu schädlichen Behandlungsentscheidungen führen, auch wenn sie in Validierungsstudien eine hohe Genauigkeit aufweisen. Um den Wert für Behandlungsentscheidungen zu beurteilen, müssen die Auswirkungen des Einsatzes des Modells auf Behandlungsentscheidungen und Patientenoutcomes evaluiert werden.

Abstract

Der Artikel erläutert, warum Vorhersagemodelle, die auf historischen Behandlungsentscheidungen basieren, nicht zwangsläufig zu besseren Behandlungsentscheidungen führen, auch wenn sie in Validierungsstudien eine hohe Genauigkeit aufweisen.
Der Kern des Problems ist, dass diese Vorhersagemodelle die Frage beantworten "Wie hoch ist die Wahrscheinlichkeit des Outcomes bei diesen Patienten- und Tumorcharakteristika, wenn wir weiterhin die gleichen Behandlungsentscheidungen treffen wie bisher?". Sie können jedoch nicht vorhersagen, wie sich der Einsatz des Modells für Behandlungsentscheidungen auf die Outcomes auswirkt.
Um den Wert für Behandlungsentscheidungen zu beurteilen, müssen stattdessen Modelle entwickelt werden, die die Outcomes unter hypothetischen Behandlungsinterventionen vorhersagen können. Solche Modelle erfordern kausale Annahmen und können z.B. mit Hilfe von Instrumentvariablen oder Proxy-Variablen für unbeobachtete Confounder geschätzt werden.
Die Validierung solcher Modelle kann in randomisierten kontrollierten Studien erfolgen, in denen der Effekt des Einsatzes des Modells auf Behandlungsentscheidungen und Patientenoutcomes gemessen wird. Alternativ können die erwarteten Outcomes unter verschiedenen Behandlungsstrategien in Daten aus randomisierten Studien evaluiert werden.

Stats

Patienten mit schnell wachsenden Tumoren haben eine schlechtere Prognose, profitieren aber mehr von Strahlentherapie.
In einer Studie zu Lungenkrebs im Spätstadium konnte gezeigt werden, dass Patienten mit schnell wachsenden Tumoren von Strahlentherapie stärker profitieren.

Quotes

"Outcome prediction models assume treatment decisions follow the historical policy and thereby cannot inform us on the effect of a new policy derived from the outcome prediction model."
"The crux of the issue with outcome prediction models is that they answer the question 'What is the chance of the outcome given these patient and tumor characteristics, with the assumption that we will keep making the same treatment decisions as we always did?'."

Key Insights Distilled From

From algorithms to action

by Wouter A.C. ... at arxiv.org 04-03-2024

https://arxiv.org/pdf/2209.07397.pdf

Deeper Inquiries

Wie können Patienten in den Prozess der Entwicklung und Validierung von Vorhersagemodellen für Behandlungsentscheidungen eingebunden werden, um ihre individuellen Präferenzen und Werte zu berücksichtigen?

Um Patienten in den Prozess der Entwicklung und Validierung von Vorhersagemodellen für Behandlungsentscheidungen einzubeziehen und ihre individuellen Präferenzen und Werte zu berücksichtigen, ist es entscheidend, auf partizipative Ansätze zu setzen. Hier sind einige Möglichkeiten, wie dies erreicht werden kann:

Patientenvertreter einbeziehen: Durch die Einbindung von Patientenvertretern in Forschungsgruppen oder Gremien können die Perspektiven und Bedürfnisse der Patienten direkt in den Entwicklungsprozess von Vorhersagemodellen einfließen.

Partnerschaftliche Forschung: Forscher sollten eine partnerschaftliche Forschungsbeziehung mit Patienten aufbauen, um sicherzustellen, dass ihre Stimmen gehört werden und ihre Bedenken berücksichtigt werden.

Patientenbefragungen: Regelmäßige Befragungen von Patienten können dazu beitragen, ihre Präferenzen, Werte und Bedenken zu verstehen und in die Entwicklung und Validierung von Vorhersagemodellen zu integrieren.

Shared Decision-Making: Die Implementierung von Shared Decision-Making-Tools kann Patienten dabei unterstützen, informierte Entscheidungen zu treffen, die ihren individuellen Werten und Präferenzen entsprechen.

Transparenz und Kommunikation: Es ist wichtig, dass Forscher und Kliniker transparent über den Entwicklungsprozess von Vorhersagemodellen kommunizieren und die Ergebnisse in verständlicher Weise mit den Patienten teilen.

Durch die Einbeziehung von Patienten in den Prozess der Entwicklung und Validierung von Vorhersagemodellen können Forscher sicherstellen, dass die Modelle die individuellen Bedürfnisse und Werte der Patienten berücksichtigen und letztendlich zu besseren Behandlungsentscheidungen führen.

Welche Herausforderungen ergeben sich, wenn Vorhersagemodelle, die auf Beobachtungsdaten basieren, für Behandlungsentscheidungen eingesetzt werden sollen und nicht alle relevanten Confounder beobachtet wurden?

Wenn Vorhersagemodelle, die auf Beobachtungsdaten basieren, für Behandlungsentscheidungen eingesetzt werden sollen und nicht alle relevanten Confounder beobachtet wurden, ergeben sich mehrere Herausforderungen:

Bias und Confounding: Das Fehlen wichtiger Confounder in den Beobachtungsdaten kann zu Bias führen und die Genauigkeit der Vorhersagemodelle beeinträchtigen.

Unsicherheit der Ergebnisse: Ohne Berücksichtigung aller relevanten Confounder können die Ergebnisse der Vorhersagemodelle ungenau oder nicht verlässlich sein, was zu falschen Behandlungsentscheidungen führen kann.

Generalisierbarkeit: Modelle, die auf unvollständigen Daten basieren, können möglicherweise nicht auf andere Patientenpopulationen oder klinische Umgebungen verallgemeinert werden.

Ethik und Gerechtigkeit: Die Verwendung von Vorhersagemodellen mit unvollständigen Daten kann zu unfairen oder unethischen Behandlungsentscheidungen führen, insbesondere wenn bestimmte Patientengruppen benachteiligt werden.

Um diesen Herausforderungen zu begegnen, ist es wichtig, Sensitivitätsanalysen durchzuführen, alternative Methoden zur Berücksichtigung von Confoundern zu erforschen und transparent über die Einschränkungen der Vorhersagemodelle zu kommunizieren.

Wie können Erkenntnisse aus der Forschung zu kausaler Inferenz dazu beitragen, das Verständnis dafür zu schärfen, dass Korrelation nicht Kausalität impliziert, wenn es um den Einsatz von Vorhersagemodellen für Behandlungsentscheidungen geht?

Erkenntnisse aus der Forschung zu kausaler Inferenz sind entscheidend, um das Verständnis dafür zu schärfen, dass Korrelation nicht Kausalität impliziert, insbesondere im Kontext des Einsatzes von Vorhersagemodellen für Behandlungsentscheidungen. Hier sind einige Wege, wie diese Erkenntnisse dazu beitragen können:

Berücksichtigung von Confoundern: Kausale Inferenzmethoden helfen dabei, Confounder zu identifizieren und zu berücksichtigen, um eine klare Ursache-Wirkungs-Beziehung zwischen Behandlungen und Ergebnissen herzustellen.

Validierung von Vorhersagemodellen: Durch die Anwendung kausaler Inferenzprinzipien können Vorhersagemodelle auf ihre Fähigkeit getestet werden, tatsächlich kausale Zusammenhänge abzubilden und nicht nur Korrelationen widerzuspiegeln.

Sensitivitätsanalysen: Kausale Inferenz ermöglicht die Durchführung von Sensitivitätsanalysen, um die Robustheit von Ergebnissen gegenüber potenziellen Verzerrungen und Confoundern zu prüfen.

Entwicklung von Interventionsmodellen: Durch die Entwicklung von Modellen für Vorhersagen unter Interventionen können Forscher besser verstehen, wie sich Behandlungsentscheidungen auf die Ergebnisse auswirken und welche Auswirkungen alternative Behandlungsstrategien haben könnten.

Durch die Anwendung von kausaler Inferenz in der Entwicklung und Validierung von Vorhersagemodellen können Forscher ein tieferes Verständnis für die zugrunde liegenden Ursache-Wirkungs-Zusammenhänge gewinnen und sicherstellen, dass die Modelle tatsächlich nützliche Informationen für Behandlungsentscheidungen liefern.