Der Artikel erläutert, warum Vorhersagemodelle, die auf historischen Behandlungsentscheidungen basieren, nicht zwangsläufig zu besseren Behandlungsentscheidungen führen, auch wenn sie in Validierungsstudien eine hohe Genauigkeit aufweisen.
Der Kern des Problems ist, dass diese Vorhersagemodelle die Frage beantworten "Wie hoch ist die Wahrscheinlichkeit des Outcomes bei diesen Patienten- und Tumorcharakteristika, wenn wir weiterhin die gleichen Behandlungsentscheidungen treffen wie bisher?". Sie können jedoch nicht vorhersagen, wie sich der Einsatz des Modells für Behandlungsentscheidungen auf die Outcomes auswirkt.
Um den Wert für Behandlungsentscheidungen zu beurteilen, müssen stattdessen Modelle entwickelt werden, die die Outcomes unter hypothetischen Behandlungsinterventionen vorhersagen können. Solche Modelle erfordern kausale Annahmen und können z.B. mit Hilfe von Instrumentvariablen oder Proxy-Variablen für unbeobachtete Confounder geschätzt werden.
Die Validierung solcher Modelle kann in randomisierten kontrollierten Studien erfolgen, in denen der Effekt des Einsatzes des Modells auf Behandlungsentscheidungen und Patientenoutcomes gemessen wird. Alternativ können die erwarteten Outcomes unter verschiedenen Behandlungsstrategien in Daten aus randomisierten Studien evaluiert werden.
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