今年的諾貝爾醫學獎授予了兩位美國科學家 Victor Ambros 和 Gary Ruvkun,以表彰他們發現了一種全新的基因調控機制:微型核糖核酸 (miRNA)。這一發現革新了我們對基因如何被調控的理解,並為癌症、糖尿病和自身免疫性疾病等疾病的治療開闢了新途徑。
Ambros 和 Ruvkun 的研究始於一種微小的線蟲——秀麗隱桿線蟲。他們發現,lin-4 和 lin-14 這兩種基因的突變會導致線蟲發育過程中特定基因的時序激活出現缺陷。通過深入研究,他們驚訝地發現 lin-4 基因產生了一種異常短小的 RNA 分子,它不參與蛋白質合成,而是通過與 lin-14 mRNA 的互補序列結合來抑制 lin-14 蛋白的產生。這種短小的 RNA 分子就是 miRNA。
後續的研究表明,miRNA 普遍存在於多細胞生物中,包括人類。miRNA 通過與目標 mRNA 結合,抑制蛋白質合成或促進 mRNA 降解,從而調節基因表達。一個 miRNA 可以調控多個基因,而一個基因也可以受到多個 miRNA 的調控,形成複雜而精密的基因調控網絡。
miRNA 在細胞和組織的正常發育中起著至關重要的作用。miRNA 調控異常與癌症等疾病密切相關。編碼 miRNA 的基因突變會導致先天性耳聾、眼部疾病和骨骼疾病等。參與 miRNA 生成過程的蛋白質突變會導致 DICER1 綜合徵,這是一種罕見但嚴重的疾病,與多種器官和組織的癌症有關。
Ambros 和 Ruvkun 的發現開啟了基因調控研究的新篇章。miRNA 的發現不僅加深了我們對基因調控機制的理解,也為疾病治療提供了新的思路。基於 miRNA 的療法正在研發中,有望為癌症、病毒感染和遺傳性疾病等疾病的治療帶來新的希望。
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by Michael Van ... às www.medscape.com 10-08-2024
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